肉腫治療へゲノム創薬 世界初 東大が研究、仏で治験
これまで治療薬がなかったがんの一種、肉腫に対する新しい抗体薬を東大医科学研究所の中村祐輔教授の研究室が作り出し、承認に向けてフランスでヒトへの臨床試験（治験）を開始することが１６日、分かった。この薬はゲノム（全遺伝情報）解析から標的を見つけたのがきっかけ。中村教授によると、全ゲノム情報を出発点に創薬（抗体薬）が実現すれば、肉腫治療薬の分野で世界初の成果になる。
今回の抗体薬は腕や足などにできる「滑膜肉腫」と呼ばれる肉腫に対するもの。ゲノム研究の第一人者である中村教授が平成１４年、ゲノム情報を応用する形で研究に着手。研究室でマウス実験などを繰り返した結果、肉腫治療に応用できる抗体を突き止めた。
仏保健当局から正式承認が下り、臨床試験が仏リヨンの病院、レオンベラールセンターで１２月にも始まる。仏以外の欧州連合（ＥＵ）各国にも試験を拡大する計画もある。
滑膜肉腫を含めた肉腫は主に１０代から２０代に発症する命にかかわる難病だが、治療薬の開発はほとんど進んでいない。このため、治療に道筋を示した論文内容を知った欧米の患者から問い合わせが相次ぎ、患者家族が研究室を訪れたこともある。
一方で、日本の対応は冷ややかだ。研究室では日本で臨床試験を行うため、科学技術振興機構の創薬イノベーションプログラムの補助金申請に応募したが、「開発計画の妥当性・実用化の可能性」がないとの理由で却下された。
日本での対応とは対照的に仏の専門医からは、「非常に大きな研究成果だ。ぜひうちで臨床試験をやらせてほしい」と申し出があったという。仏からは補助金も得られることになった。
臨床試験の準備を進めてきた創薬ベンチャーのオンコセラピー・サイエンス（川崎市）の角田卓也社長は「肉腫の治療薬は市場が小さく大手が参入しなかった。臨床試験が成功すれば、世界の患者に治療の道が開ける」と創薬実現に期待を込める。
ただ、中村教授は内閣官房医療イノベーション推進室長を兼ね、本来なら日本発の医薬品開発を推す立場にもある。
中村教授は「私の研究だけでなく、角膜再生医療も日本発のシーズ（技術・情報の種）なのに臨床試験は欧州となった。その理由は創薬や先端的医療は霞が関行政の谷間にあるからだ」と、日本での体制づくりが急務と指摘している。
【用語解説】ゲノム創薬
ヒトゲノム（全遺伝情報）を解析し、疾患や体質の原因となる遺伝子を突き止め、その情報を元に新しい医薬品やより効果的で副作用の少ない薬の研究、開発をする手法。ヒトゲノムのＤＮＡの塩基配列が２００３（平成１５）年に日米英などの国際チームによって解明されたことで、創薬の動きが加速した。病気の原因に直接作用するため、薬の効果が高まることや、患者の遺伝子情報に基づいた個別の創薬も可能になることが期待されている。
2011年10月17日 産経新聞